Руксолітініб — це маломолекулярний інгібітор Янус-кінази, який використовується для лікування мієлофіброзу середнього або високого ризику та резистентних форм вірної поліцитемії та хвороби трансплантат проти господаря.Руксолітініб асоціюється з тимчасовим і зазвичай помірним підвищенням сироваткової амінотрансферази під час терапії та з рідкісними випадками самолімітованого, клінічно вираженого ідіосинкратичного гострого ураження печінки, а також із випадками реактивації гепатиту В у сприйнятливих осіб.

Руксолітиніб — це біодоступний інгібітор Янус-асоційованої кінази (JAK), який є біодоступним для перорального прийому, з потенційною протипухлинною та імуномодулюючою дією.Руксолітініб специфічно зв’язується з білком та інгібує йоготирозинкінази JAK 1 і 2, що може призвести до зменшення запалення та інгібування клітинної проліферації.Шлях JAK-STAT (сигнальний перетворювач і активатор транскрипції) відіграє ключову роль у передачі сигналів багатьох цитокінів і факторів росту і бере участь у клітинній проліферації, зростанні, гемопоезі та імунній відповіді;Кінази JAK можуть підвищуватися при запальних захворюваннях, мієлопроліферативних захворюваннях та різних злоякісних пухлинах.

Руксолітініб - це апіразолзаміщений у положенні 1 групою 2-ціано-1-циклопентитилети і в положенні 3 піроло[2,3-d]піримідин-4-іл групою.Використовується як фосфатна сіль для лікування пацієнтів з мієлофіброзом середнього або високого ризику, включаючи первинний мієлофіброз, мієлофіброз після поліцитемії і мієлофіброз після есенціальної тромбоцитемії.Він виконує роль протипухлинного засобу та EC 2.7.10.2 (неспецифічний білок-тирозинінгібітор кінази.Це нітрил, апіролопіримідині входить до складу піразолів.