Руксолітиніб — це маломолекулярний інгібітор кінази Янус, який використовується для лікування мієлофіброзу середнього або високого ризику та резистентних форм поліцитемії та реакції «трансплантат проти хазяїна». Руксолітиніб пов’язаний з транзиторним і зазвичай незначним підвищенням рівня амінотрансферази в сироватці крові під час терапії та з рідкісними випадками самообмеженого, клінічно очевидного ідіосинкратичного гострого ураження печінки, а також із випадками реактивації гепатиту В у чутливих осіб.

Руксолітиніб є перорально біодоступним інгібітором Янус-асоційованої кінази (JAK) з потенційною протипухлинною та імуномодулюючою діяльністю. Руксолітиніб специфічно зв’язується з білком і інгібує йоготирозинкінази JAK 1 і 2, що може призвести до зменшення запалення та інгібування клітинної проліферації. Шлях JAK-STAT (перетворювача сигналу та активатора транскрипції) відіграє ключову роль у передачі сигналів багатьох цитокінів і факторів росту та бере участь у клітинній проліферації, зростанні, кровотворенні та імунній відповіді; JAK-кінази можуть підвищуватися при запальних захворюваннях, мієлопроліферативних розладах і різних злоякісних пухлинах.

Руксолітиніб є aпіразолзаміщений у положенні 1 2-ціано-1-циклопентилетильною групою та в положенні 3 піроло[2,3-d]піримідин-4-ільною групою. Використовується як фосфатна сіль для лікування пацієнтів із мієлофіброзом середнього або високого ризику, включаючи первинний мієлофіброз, мієлофіброз після справжньої поліцитемії та мієлофіброз після есенціальної тромбоцитемії. Він відіграє роль протипухлинного агента та EC 2.7.10.2 (неспецифічний білок-тирозинінгібітор кінази. Це нітрил, aпірролопіримідині член піразолів.