Мієлофіброз (МФ) називають мієлофіброзом. Також це дуже рідкісне захворювання. І причина його патогенезу невідома. Типовими клінічними проявами є юнацька еритроцитарна та ювенільна гранулоцитарна анемія з великою кількістю еритроцитів у формі крапель. Аспірація кісткового мозку часто показує суху аспірацію, а селезінка часто помітно збільшена з різним ступенем остеосклерозу.
Первинний мієлофіброз (ПМФ) — це клональне мієлопроліферативне захворювання (МПР) гемопоетичних стовбурових клітин. Лікування первинного мієлофіброзу переважно підтримує, включаючи переливання крові. При тромбоцитозі можна призначати гідроксисечовину. Безсимптомні пацієнти з низьким ризиком можуть спостерігатися без лікування.
Два рандомізованих дослідження III фази (ДОСЛІДЖЕННЯ 1 і 2) були проведені у пацієнтів із МФ (первинний МФ, МФ після генікулоцитозу або МФ після первинної тромбоцитемії). В обох дослідженнях зареєстровані пацієнти мали пальповану спленомегалію щонайменше на 5 см нижче грудної клітки та мали помірний (2 прогностичні фактори) або високий ризик (3 або більше прогностичних факторів) відповідно до консенсусних критеріїв Міжнародної робочої групи (IWG).
Початкова доза руксолітинібу визначається на основі кількості тромбоцитів. 15 мг двічі на день для пацієнтів із кількістю тромбоцитів від 100 до 200 x 10^9/л і 20 мг двічі на день для пацієнтів із кількістю тромбоцитів понад 200 x 10^9/л.
Індивідуальні дози призначалися відповідно до переносимості та ефективності для пацієнтів із кількістю тромбоцитів від 100 до 125 x 10^9/л, з максимальною дозою 20 мг двічі на день; для пацієнтів із кількістю тромбоцитів від 75 до 100 x 10^9/л — 10 мг двічі на день; і для пацієнтів із кількістю тромбоцитів від 50 до менше або дорівнює 75 x 10^9/л, 2 рази на день по 5 мг кожного разу.
Руксолітинібце пероральний інгібітор тирозинкінази JAK1 і JAK2, схвалений в Європейському Союзі в серпні 2012 року для лікування мієлофіброзу середнього або високого ризику, включаючи первинний мієлофіброз, мієлофіброз після генікулоцитозу та мієлофіброз після первинної тромбоцитемії. Наразі руксолітиніб Джакаві схвалений у більш ніж 50 країнах світу, включаючи Європейський Союз, Канаду та декілька країн Азії, Латинської та Південної Америки.