Мієлофіброз (МФ) називають мієлофіброзом.Це також дуже рідкісне захворювання.І причина його патогенезу невідома.Типовими клінічними проявами є юнацька еритроцитна та юнацька гранулоцитарна анемія з великою кількістю еритроцитів із сльозами.При аспірації кісткового мозку часто спостерігається суха аспірація, а селезінка часто помітно збільшена з різним ступенем остеосклерозу.
Первинний мієлофіброз (ПМФ) — це клональне мієлопроліферативне захворювання (МПБ) гемопоетичних стовбурових клітин.Лікування первинного мієлофіброзу переважно підтримуюче, включаючи переливання крові.При тромбоцитозі можна призначати гідроксисечовину.Пацієнти з низьким ризиком, безсимптомні, можуть спостерігатися без лікування.
Два рандомізованих дослідження фази III (STUDY1 і 2) були проведені у пацієнтів з MF (первинна MF, MF після генікулоцитозу або MF після первинної тромбоцитемії).В обох дослідженнях зареєстровані пацієнти мали пальпаторну спленомегалію щонайменше на 5 см нижче грудної клітки та мали помірний (2 прогностичні фактори) або високий ризик (3 чи більше прогностичні фактори) відповідно до критеріїв консенсусу Міжнародної робочої групи (IWG).
Початкова доза руксолітинібу розраховується на основі кількості тромбоцитів.15 мг двічі на добу для пацієнтів з кількістю тромбоцитів від 100 до 200 x 10^9/л і 20 мг двічі на добу для пацієнтів з кількістю тромбоцитів більше 200 x 10^9/л.
Індивідуальні дози призначалися відповідно до переносимості та ефективності для пацієнтів із кількістю тромбоцитів від 100 до 125 x 10^9/л, з максимальною дозою 20 мг двічі на добу;для пацієнтів з кількістю тромбоцитів від 75 до 100 x 10^9/л, 10 мг двічі на добу;і для пацієнтів з кількістю тромбоцитів від 50 до менше або дорівнює 75 x 10^9/л, 2 рази на день по 5 мг кожен раз.
Руксолітінібце пероральний інгібітор тирозинкінази JAK1 і JAK2, схвалений в Європейському Союзі в серпні 2012 року для лікування мієлофіброзу середнього або високого ризику, включаючи первинний мієлофіброз, постгенікулоцитозний мієлофіброз і мієлофіброз після первинної тромбоцитемії.На даний момент руксолітініб Jakavi схвалений у більш ніж 50 країнах світу, включаючи Європейський Союз, Канаду та декілька країн Азії, Латинської та Південної Америки.