Стратегія лікування первинного мієлофіброзу (ПМФ) базується на стратифікації ризику. Через різноманітність клінічних проявів і проблем, які необхідно вирішити у пацієнтів з ПМФ, стратегії лікування повинні враховувати захворювання пацієнта та клінічні потреби. Початкове лікування руксолітинібом (Jakavi/Jakafi) у пацієнтів із великою селезінкою продемонструвало значне зменшення селезінки та не залежало від статусу мутації драйвера. Більша величина зменшення селезінки свідчить про кращий прогноз. За пацієнтами з низьким ризиком без клінічно значущого захворювання їх можна спостерігати або включити в клінічні випробування з повторними оцінками кожні 3-6 місяців.Руксолітиніб(Jakavi/Jakafi) медикаментозна терапія може бути розпочата у пацієнтів з низьким або середнім ризиком-1, які мають спленомегалію та/або клінічне захворювання, відповідно до рекомендацій NCCN щодо лікування.
Для пацієнтів із проміжним ризиком 2 або високого ризику перевага надається алогенній ТГСК. Якщо трансплантація недоступна, рекомендовано руксолітиніб (Jakavi/Jakafi) як варіант лікування першої лінії або для початку клінічних випробувань. Руксолітиніб (Jakavi/Jakafi) є єдиним наразі схваленим препаратом у всьому світі, який спрямований на гіперактивний шлях JAK/STAT, патогенез МФ. Два дослідження, опубліковані в New England Journal і Journal of Leukemia & Lymphoma, свідчать про те, що руксолітиніб (Jakavi/Jakafi) може значно зменшити захворювання та покращити якість життя пацієнтів із PMF. У пацієнтів із проміжним ризиком 2 і високим ризиком МФ руксолітиніб (Jakavi/Jakafi) зміг зменшити селезінку, покращити перебіг захворювання, покращити виживаність і покращити патологію кісткового мозку, що відповідає основним цілям лікування захворювання.
PMF має річну ймовірність захворюваності 0,5-1,5/100 000 і має найгірший прогноз серед усіх MPN. ПМФ характеризується мієлофіброзом і екстрамедулярним кровотворенням. У PMF фібробласти кісткового мозку не походять від аномальних клонів. Приблизно одна третина пацієнтів з ПМФ не має симптомів на момент встановлення діагнозу. Скарги включають значну втомлюваність, анемію, дискомфорт у животі, діарею через раннє насичення або спленомегалію, кровотечі, втрату ваги та периферичні набряки.Руксолітиніб(Jakavi/Jakafi) було схвалено в серпні 2012 року для лікування мієлофіброзу середнього або високого ризику, включаючи первинний мієлофіброз. Зараз препарат доступний більш ніж у 50 країнах світу.