Стратегія лікування первинного мієлофіброзу (ПМФ) заснована на стратифікації ризику.У зв’язку з різноманітністю клінічних проявів і проблем, які необхідно вирішувати у пацієнтів з ПМФ, стратегії лікування повинні враховувати хворобу пацієнта та клінічні потреби.Початкове лікування руксолітінібом (Jakavi/Jakafi) у пацієнтів із великою селезінкою показало значне зменшення селезінки і не залежало від статусу мутації водія.Більша величина зменшення селезінки свідчить про кращий прогноз.У пацієнтів з низьким ризиком без клінічно значущих захворювань їх можна спостерігати або включати в клінічні випробування з повторними оцінками кожні 3-6 місяців.РуксолітінібЛікарська терапія (Jakavi/Jakafi) може бути розпочата пацієнтам із низьким або середнім ризиком-1, які мають спленомегалію та/або клінічне захворювання, відповідно до рекомендацій NCCN щодо лікування.
Для пацієнтів із проміжним ризиком-2 або високого ризику переважним є алогенна ТГСК.Якщо трансплантація недоступна, руксолітиніб (Jakavi/Jakafi) рекомендується як варіант лікування першої лінії або для початку клінічних випробувань.Руксолітініб (Jakavi/Jakafi) є єдиним на даний момент затвердженим препаратом у всьому світі, який спрямований на гіперактивний шлях JAK/STAT, патогенез MF.Два дослідження, опубліковані в New England Journal і Journal of Leukemia & Lymphoma, свідчать про те, що руксолітініб (Jakavi/Jakafi) може значно зменшити захворювання та покращити якість життя пацієнтів із ПМФ.У пацієнтів із проміжним ризиком-2 та високого ризику MF руксолітиніб (Jakavi/Jakafi) був здатний зменшити селезінку, покращити захворювання, покращити виживання та покращити патологію кісткового мозку, відповідаючи основним цілям лікування захворювання.
PMF має річну ймовірність захворюваності 0,5-1,5/100 000 і має найгірший прогноз серед усіх MPN.ПМФ характеризується мієлофіброзом і екстрамедулярним кровотворенням.У PMF фібробласти кісткового мозку не є похідними від аномальних клонів.Приблизно одна третина пацієнтів з ПМП не мають жодних симптомів на момент встановлення діагнозу.Скарги включають значну втому, анемію, дискомфорт у животі, діарею через раннє насичення або спленомегалію, кровотечу, втрату маси тіла та периферичні набряки.Руксолітініб(Jakavi/Jakafi) було схвалено в серпні 2012 року для лікування мієлофіброзу середнього або високого ризику, включаючи первинний мієлофіброз.Зараз препарат доступний у більш ніж 50 країнах світу.