Руксолітиніб, також відомий у Китаї як руксолітиніб, є одним із «нових препаратів», які в останні роки широко включені в клінічні рекомендації для лікування гематологічних захворювань, і продемонстрував багатообіцяючу ефективність при мієлопроліферативних захворюваннях.
Цільовий препарат Jakavi ruxolitinib може ефективно пригнічувати активацію всього каналу JAK-STAT і зменшувати аномально посилений сигнал каналу, таким чином досягаючи ефективності. Його також можна використовувати для лікування різноманітних захворювань і аномалій локалізації JAK1.
Руксолітинібє інгібітором кінази, показаним для лікування пацієнтів із мієлофіброзом середнього або високого ризику, включаючи первинний мієлофіброз, мієлофіброз після генікулоцитозу та мієлофіброз після первинної тромбоцитемії.
У подібному клінічному дослідженні (n=219) пацієнтів із первинним МФ середнього ризику-2 або високого ризику, пацієнтів із МФ після справжнього еритробластозу або пацієнтів із МФ після первинного тромбоцитозу рандомізували на дві групи, одна з яких отримувала руксолітиніб перорально у дозі 15–20 мг на добу. (n=146), а інший отримував препарат позитивного контролю (n=73). Основними та ключовими вторинними кінцевими точками дослідження були відсоток пацієнтів зі зменшенням об’єму селезінки на ≥35% (оцінено за допомогою магнітно-резонансної томографії або комп’ютерної томографії) на 48-му та 24-му тижнях відповідно. Результати показали, що відсоток пацієнтів зі зменшенням об’єму селезінки більш ніж на 35% від вихідного рівня на 24-му тижні становив 31,9% у групі лікування порівняно з 0% у контрольній групі (P<0,0001); і відсоток пацієнтів зі зменшенням об’єму селезінки більш ніж на 35% від вихідного рівня на 48-му тижні становив 28,5% у групі лікування порівняно з 0% у контрольній групі (P<0,0001). Крім того, руксолітиніб також зменшив загальні симптоми та значно покращив якість життя пацієнтів. На основі результатів цих двох клінічних випробувань,руксолітинібстав першим препаратом, схваленим FDA США для лікування пацієнтів із МФ.