Руксолітініб, також відомий як руксолітініб у Китаї, є одним із «нових препаратів», які останніми роками були широко включені в клінічні рекомендації для лікування гематологічних захворювань і показали багатообіцяючу ефективність при мієлопроліферативних захворюваннях.
Цільовий препарат Джакаві руксолітініб може ефективно пригнічувати активацію всього каналу JAK-STAT і зменшувати аномально посилений сигнал каналу, таким чином досягаючи ефективності.Він також може бути використаний для лікування різноманітних захворювань та аномалій сайту JAK1.
Руксолітінібє інгібітором кінази, призначеним для лікування пацієнтів із мієлофіброзом середнього або високого ризику, включаючи первинний мієлофіброз, постгенікулоцитозний мієлофіброз та мієлофіброз після первинної тромбоцитемії.
У аналогічному клінічному дослідженні (n=219) було рандомізовано пацієнтів із первинним МФ середнього або високого ризику, пацієнтів із МФ після справжнього еритробластозу або пацієнтів із МФ після первинного тромбоцитозу у дві групи, одна з яких отримувала руксолітиніб перорально 15–20 мг на добу. (n=146), а інший отримував препарат позитивного контролю (n=73).Первинними та ключовими вторинними кінцевими точками дослідження були відсоток пацієнтів зі зменшенням об’єму селезінки на ≥35% (за оцінкою за допомогою магнітно-резонансної або комп’ютерної томографії) на 48-му та 24-му тижні відповідно.Результати показали, що відсоток пацієнтів зі зменшенням об’єму селезінки більш ніж на 35% від вихідного рівня на 24 тижні становив 31,9% у групі лікування порівняно з 0% у контрольній групі (P<0,0001);і відсоток пацієнтів зі зменшенням об’єму селезінки більш ніж на 35% від вихідного рівня на 48 тижні становив 28,5% у групі лікування порівняно з 0% у контрольній групі (P<0,0001).Крім того, руксолітиніб також зменшував загальні симптоми та значно покращував якість життя пацієнтів.На основі результатів цих двох клінічних досліджень,руксолітинібстав першим препаратом, схваленим FDA США для лікування хворих на МФ.