29 червня ц.Intercept Pharmaceuticals оголосилащо вона отримала повну нову заявку на лікарський засіб від FDA США щодо свого агоніста FXR обетихолевої кислоти (OCA) для лікування фіброзу, викликаного неалкогольним стеатогепатитом (NASH). Лист-відповідь (CRL). FDA заявило в CRL, що на основі даних, розглянутих до цього часу, воно вважає, що очікувані переваги препарату на основі альтернативних кінцевих точок гістопатологічного дослідження все ще невизначені, а переваги лікування не перевищують потенційних ризиків, тому це не підтримати прискорене схвалення OCA для лікування пацієнтів з НАСГ, які викликають фіброз печінки.

Марк Прузанскі, президент і генеральний директор Intercept, прокоментував результати: «Під час процесу розгляду FDA ніколи не повідомляло інформацію про прискорення схвалення OCA, і ми твердо переконані, що всі надані на даний момент дані відповідають вимогам FDA та чітко підтримують позитивний ризик прибутку OCA. Ми шкодуємо про цей CRL. FDA поступово збільшило складність гістологічних кінцевих точок, таким чином створивши дуже високий бар’єр для проходження. поки щоOCAзнаходиться лише в ключових трьох фазах. Ця вимога була задоволена під час дослідження. Ми плануємо якнайшвидше зустрітися з FDA, щоб обговорити, як прийняти план затвердження щодо інформації CRL у майбутньому».

У змаганні за те, щоб отримати перший препарат від NASH, Intercept завжди займав лідируючу позицію і наразі є єдиною компанією, яка отримала позитивні дані випробувань на останніх стадіях. Як потужний і специфічний агоніст фарнезоїдного рецептора X (FXR),OCAраніше досяг позитивних результатів у фазі 3 клінічних досліджень під назвою REGENERATE. Дані показали, що помірний або важкий NASH, які отримували високі дозиOCAСеред пацієнтів у чверті пацієнтів симптоми фіброзу печінки значно покращилися, а стан не погіршився.

FDA рекомендував Intercept подати додаткові проміжні дані про ефективність і безпеку з поточного дослідження REGENERATE на підтримкуПотенціал OCAприскорене затвердження, і зазначив, що довгострокові результати дослідження повинні бути продовжені.

ХочаOCAраніше було схвалено для іншого рідкісного захворювання печінки (PBC), поле NASH є величезним. Підраховано, що НАСГ вражає мільйони людей тільки в Сполучених Штатах. Раніше інвестиційний банк JMP Securities підрахував, що пік продажів препаратів Intercept може досягти мільярдів доларів. Під впливом цих поганих новин ціна акцій Intercept у понеділок впала майже на 40% до 47,25 доларів за акцію. Курси акцій інших фармацевтичних компаній, які також розробляли NASH, також впали. Серед них Madrigal подешевшав приблизно на 6%, а Viking, Akero та GenFit подешевшали приблизно на 1%.

Аналітик Stifel Дерек Арчіла написав у звіті клієнту, що відмова була спричинена побічними ефектами, пов’язаними з лікуванням, які виникли вКлінічні випробування OCA, тобто деякі пацієнти отрималиЛікування ОСА, шкідливий холестерин в організмі збільшився, що, у свою чергу, підвищує ризик серцево-судинних захворювань. Враховуючи, що багато пацієнтів з НАСГ вже мають надлишкову вагу або страждають на діабет 2 типу, такі побічні ефекти можуть викликати пильність регуляторних органів. Згідно з вимогами FDA щодо додаткових даних тестування, Intercept, можливо, доведеться почекати принаймні до другої половини 2022 року, щоб інтерпретувати ці дані. Зовнішній аналіз вважає, що така довга затримка може знищити частину попереднього накопиченого лідерства Intercept, дозволяючи іншим конкурентам, включаючи Madrigal Pharmaceuticals і Viking Therapeutics, мати шанс наздогнати.