29 червня ц.Оголошено Intercept Pharmaceuticalsщо він отримав повну заявку на новий лікарський засіб від FDA США щодо його агоніста FXR обетихолевої кислоти (OCA) для лікування фіброзу, спричиненого неалкогольним стеатогепатитом (NASH). Лист-відповідь (CRL).FDA заявило в CRL, що на основі даних, переглянутих на даний момент, воно вважає, що очікувані переваги препарату на основі альтернативних кінцевих точок гістопатологічного дослідження все ще є невизначеними, а переваги лікування не перевищують потенційні ризики, тому воно не підтримують прискорене схвалення OCA для лікування пацієнтів з НАСГ, які викликають фіброз печінки.

Марк Пружанскі, президент і генеральний директор Intercept, прокоментував результати: «Під час процесу перевірки FDA жодного разу не передало інформацію про прискорення схвалення OCA, і ми твердо переконані, що всі подані дані відповідають вимогам FDA та чітко підтримують позитивний ризик прибутку OCA.Ми шкодуємо про це CRL.FDA поступово збільшує складність гістологічних кінцевих точок, створюючи таким чином дуже високий бар’єр для проходження.Так далеко,OCAзнаходиться лише на трьох ключових етапах.Ця вимога була задоволена під час дослідження.Ми плануємо зустрітися з FDA якомога швидше, щоб обговорити, як передати план затвердження інформації про CRL в майбутньому».

У боротьбі з першим в списку препаратів NASH Intercept завжди займав лідируючі позиції і наразі є єдиною компанією, яка отримала позитивні дані останніх досліджень.Як потужний і специфічний агоніст фарнезоїдного X-рецептора (FXR),OCAраніше досягла позитивних результатів у фазі 3 клінічного випробування під назвою REGENERATE.Дані показали, що НАСГ середнього та тяжкого ступеня, які отримували високі дозиOCAСеред пацієнтів у чверті пацієнтів симптоми фіброзу печінки значно покращилися, стан не погіршився.

FDA рекомендувало Intercept надати додаткові проміжні дані щодо ефективності та безпеки з поточного дослідження REGENERATE для підтвердженняПотенціал OCAприскорили затвердження та вказали на те, що довгострокові результати дослідження мають продовжуватися.

ХочаOCAраніше був схвалений для іншого рідкісного захворювання печінки (ПБП), область НАСГ величезна.Підраховано, що NASH вражає мільйони людей лише в Сполучених Штатах.Раніше інвестиційний банк JMP Securities підрахував, що пік продажів ліків Intercept може досягти мільярдів доларів.Через цю погану новину ціна акцій Intercept впала майже на 40% у понеділок до 47,25 доларів за акцію.Ціни акцій інших фармацевтичних компаній, які також розробили NASH, також впали.Серед них Madrigal подешевшав приблизно на 6%, а Viking, Akero і GenFit подешевшали приблизно на 1%.

Аналітик Stifel Дерек Арчіла написав у звіті клієнту, що відмова була пов’язана з побічними ефектами, пов’язаними з лікуванням, які виникли уКлінічні випробування OCA, тобто деякі пацієнти отрималиЛікування ОКА, шкідливий холестерин в організмі збільшується, що, у свою чергу, підвищує ризик серцево-судинних захворювань.Враховуючи, що багато пацієнтів з НАСГ вже мають зайву вагу або страждають на цукровий діабет 2 типу, такі побічні ефекти можуть викликати пильність регуляторних органів.Відповідно до вимог FDA щодо додаткових тестових даних, Intercept, можливо, доведеться почекати принаймні до другої половини 2022 року, щоб інтерпретувати ці дані.Зовнішній аналіз вважає, що така довга затримка може знищити частину попереднього накопиченого лідерства Intercept, дозволяючи іншим конкурентам, включаючи Madrigal Pharmaceuticals і Viking Therapeutics, мати шанс наздогнати.